Zöliakie

(Glutenunverträglichkeit, früher auch als einheimische Sprue bezeichnet)
Hemmung der fehlregulierten Gewebetransglutaminase (TG2, tTG)

Aktuell: Dr. Falk Pharma und Zedira geben den Start der Phase 2a Wirksamkeitsstudie für ZED1227 zur Zöliakie-Therapie bekannt

Dr. Falk Pharma GmbH und Zedira GmbH starten die europäische Studie zur Wirksamkeit des direkten und spezifischen Gewebetransglutaminase-Blockers ZED1227 an Zöliakie-Patienten. Im Rahmen der Phase 2a-Studie wird die protektive Wirkung des Inhibitors bei täglicher Glutenbelastung über den Zeitraum von 6 Wochen untersucht. Die Placebo-kontrollierte Studie dient darüber hinaus der Dosisfindung sowie der Untersuchung der Verträglichkeit des neuartigen Wirkstoffkandidaten. Die Wirksamkeitsstudie baut auf den erfolgreich abgeschlossenen Phase 1 Studien auf, in denen die Sicherheit und Verträglichkeit von ZED1227 für mehrere unterschiedliche Einzeldosen (SAD) und für steigende Mehrfachdosen (MAD) gezeigt wurde. Die multizentrische Studie wird in 8 europäischen Ländern durchgeführt, darunter sind auch Studienzentren in Deutschland und in Österreich.

Die Zöliakie ist die häufigste chronische Entzündung des Dünndarms. Hervorgerufen wird die Autoimmunerkrankung durch Nahrungs-Gluten (Klebereiweiß) bei rund 1% der westlichen Bevölkerung. Der wesentliche Schritt in der Pathogenese der Zöliakie ist die Deamidierung und immunogene Potenzierung bestimmter Glutenpeptide durch die Gewebetransglutaminase im Darm des Patienten. Das small molecule ZED1227 soll die Überaktivität der Transglutaminase in der Dünndarmschleimhaut hemmen und so die Gluten-induzierte Entzündung bei der Zöliakie unterbinden. Den Betroffenen könnte damit eine medikamentöse Behandlungsoption zur Unterstützung der Gluten-freien Diät eröffnet werden, verbunden mit einem Zugewinn an Sicherheit und Lebensqualität.

Dr. Falk Pharma sicherte sich bereits 2011 die exklusiven Rechte an dem Wirkstoffkandidaten ZED1227 für Europa und übernahm federführend die prä-klinische und klinische Entwicklung. Die geschlossene Vereinbarung umfasst Zahlungen von Dr. Falk Pharma an Zedira bei Vertragsunterzeichnung und bei Erreichen bestimmter Meilensteine entlang der Entwicklungsstrecke sowie eine Umsatzbeteiligung. Gemeinsam vermarkten Zedira und Dr. Falk Pharma zudem die weltweiten Rechte an ZED1227.
Die bisherige Entwicklung wurde in Zusammenarbeit mit Prof. Dr. Dr. Detlef Schuppan von der Universitätsmedizin Mainz durchgeführt und vom Bundesministerium für Bildung und Forschung im Rahmen des Spitzenclusters „Ci3-Cluster für individualisierte Immunintervention“ gefördert. Das Studiendesign wurde von Dr. Falk Pharma in Zusammenarbeit mit den international renommierten Zöliakie-Experten Prof. Schuppan, Prof. Markku Mäki (Finnland) und Prof. Knut Lundin (Norwegen) entwickelt.

Aufruf zur Wirksamkeitsstudie an neuem Zöliakie-Medikament (Studie ZED1227.pdf)
Quelle: DZG AKTUELL 01/2019

Wertvolle Unterstützung erhalten Patienten bei den nationalen Zöliakie-Gesellschaften, die mit Rat und Tat zur Seite stehen:
Deutschland:  Deutschen Zöliakie-Gesellschaft e.V., Stuttgart (www.dzg-online.de),
Österreich: Österreichischen Arbeitsgemeinschaft Zöliakie (www.zoeliakie.or.at)
Schweiz: Interessengemeinschaft für Zöliakie der Deutschen Schweiz (www.zoeliakie.ch).

Abschließend möchten wir Sie darauf hinweisen, dass uns Ihre Hinweise und Kommentare jederzeit willkommen sind. Bitte schreiben Sie uns an contact@zedira.com.